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[인사이트] 정봉준 기자 = 1회 투약 비용이 약 20억원인 희귀질환 치료제 '졸겐스마'가 건강보험이 적용되면서 다소 저렴한 가격으로 투여할 수 있게 됐다.

17일 제약업계에 따르면 전날 오후 국내에서 처음으로 생후 24개월 척수성근위축증(SMA) 소아 환자에게 졸겐스마가 투여됐다. 

서울대 채종희 희귀질환센터장이 이를 주도했다. 

SMA는 근육이 점차 위축되는 희귀유전질환이다. 국내에서는 매년 20명 내외로 환자가 나온다.

근육이 위축되는 SMA는 스스로 호흡을 할 수 없게 된다. SMA 중에서도 중증인 제1형 환자의 경우 치료 받지 않으면 만 2세 이전에 사망하거나, 평생 인공호흡기에 의존해야 한다.

척수성근위축증(SMA) 치료제 졸겐스마 / 뉴스1

이런 SMA를 치료할 수 있는 치료제가 '졸겐스마'다.

졸겐스마는 1회 투여로 SMA를 치료할 수 있는 유전자 치료제다. 하지만 워낙 고가인 탓에 현장에서 쓰이지 못했다. 그러다 이달부터 건강보험을 적용할 수 있게 되면서 첫 투여 환자가 나왔다. 

건강보험을 적용하기 전 졸겐스마 가격은 19억 8천만원이다. 하지만 건강보험 적용을 받으면 598만원만 부담해도 된다.

백지영 뮤직비디오 '희망의빛'에 나온 SMA 환우들 / Youtube '한국 노바티스'

채 센터장은 "졸겐스마의 투여는 빠르면 빠를수록 좋다"면서 "증상이 나타난 상태에서 약을 쓰면 완치의 길로 가기 어려운 만큼 이왕 고가의 약을 사용할 거라면 증상이 생기기 전에 선별 검사를 통해 환자를 찾아내고 투여할 수 있도록 시스템을 마련해야 한다"고 설명했다.

한편 가수 백지영과 한국 노바티스는 지난 2월 초, SMA 환우들을 위해 뮤직비디오 '희망의 빛'을 만들어 유튜브에 게재했다. 조회수는 약 45만회가 기록됐고, 이에 따라 많은 이들이 SMA에 대해 알게 됐다.