종근당이 희귀 망막질환 치료제 시장에 본격적으로 뛰어든다. 미국 안과질환 전문 제약사 키오라 파마슈티컬스(이하 키오라)로부터 망막질환 신약 후보물질을 도입해 국내 개발부터 허가, 상업화까지 맡는다. 기존 안과 사업의 전문성을 활용해 신약 파이프라인을 확대하고, 희귀 안과질환 분야에서 새로운 성장동력을 확보하려는 행보로 풀이된다.
21일 종근당은 키오라와 망막질환 신약 후보물질 'KIO-301'의 국내 안과 적응증 개발 및 상업화를 위한 라이선스 계약을 체결했다고 밝혔다.
이번 계약으로 종근당은 KIO-301의 국내 개발과 허가, 상업화를 전담한다. 키오라는 종근당으로부터 향후 개발·허가 단계에 따른 마일스톤과 국내 판매에 따른 로열티를 받는다.
KIO-301은 시력 저하와 소실을 일으키는 희귀 유전성 망막질환인 '망막색소변성증(Retinitis Pigmentosa)'을 우선 적응증으로 개발되고 있는 저분자 신약 후보물질이다. 망막색소변성증은 빛을 감지하는 광수용체가 점차 퇴행하면서 시야가 좁아지고 시력이 떨어지는 질환이다. 국내 환자는 1만명 이상으로 추정된다.
이 후보물질의 가장 큰 특징은 망막의 광수용체가 이미 퇴행한 뒤에도 남아 있는 '망막신경절세포'를 활용한다는 점이다. KIO-301은 이 세포에 광감지 기능을 부여해 빛을 인식할 수 있도록 하는 방식으로 설계됐다.
사진 제공 = 종근당
특히 특정 유전자 변이에만 작용하는 치료제가 아니라 다양한 유전적 원인에 관계없이 작용하도록 개발되고 있다는 점에서 기존 유전자 기반 치료제와 차별화된 가능성을 갖는다. 향후 망막색소변성증뿐 아니라 맥락막위축증(Choroideremia), 스타가르트병(Stargardt disease) 등 다른 유전성 망막질환으로 적응증을 확대할 가능성도 있다.
종근당 입장에서는 이번 계약을 통해 기존 안과 사업에서 쌓아온 전문성을 신약 개발로 연결할 수 있게 됐다. 특히 희귀 유전성 망막질환은 환자 수가 많지 않지만 치료 수요가 높은 분야인 만큼, 새로운 안과 신약 파이프라인을 확보했다는 점에서 의미가 있다.
종근당 김영주 대표이사는 "KIO-301은 특정 유전자 변이에 제한되지 않는 새로운 기전의 신약 후보물질"이라며 "종근당이 축적해 온 안과 분야의 전문성과 임상·허가 역량을 바탕으로 키오라 및 글로벌 파트너들과 긴밀히 협력해 국내 개발을 추진하겠다"고 말했다.
키오라 역시 이번 계약으로 KIO-301의 글로벌 개발·상업화 네트워크를 확대하게 됐다. 현재 미국과 유럽, 일본, 중국에 이어 한국까지 개발·상업화 기반을 넓혔다.
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키오라의 브라이언 M. 스트렘 대표이사 겸 최고경영자(CEO)는 "이번 계약으로 KIO-301의 개발 및 상업화 네트워크가 미국, 유럽, 일본, 중국에 이어 한국까지 확대됐다"며 "임상 개발과 허가, 상업화 역량을 갖춘 종근당과 협력해 KIO-301의 글로벌 임상 3상을 효율적으로 추진하고 국내 망막색소변성증 환자들에게 새로운 치료 가능성을 제공할 수 있도록 노력하겠다"고 밝혔다.
키오라는 저분자 화합물을 기반으로 망막질환 치료제를 개발하는 미국 제약사다. KIO-301 외에도 망막 염증으로 발생하는 황반부종 치료제 후보물질 'KIO-104' 등을 개발하고 있다.
이번 계약은 종근당이 국내 안과 사업을 넘어 희귀 망막질환 신약 개발 영역으로 사업을 확장하는 동시에, 글로벌 임상 개발 단계의 후보물질을 확보했다는 데 의미가 있다.
향후 KIO-301의 임상과 허가가 순조롭게 진행될 경우 국내 희귀 망막질환 환자들에게 새로운 치료 선택지를 제공하는 것은 물론 종근당의 안과 사업 포트폴리오 확대에도 도움이 될 전망이다.
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