뇌 내 특정 물질을 조절해 자폐증의 핵심 증상을 개선할 수 있는 새로운 치료 전략이 국내 연구진에 의해 제시됐다.
기초과학연구원(IBS) 시냅스 뇌질환 연구단 김은준 단장 연구팀은 뇌 속 글리신을 조절하는 약물을 통해 자폐증 생쥐 모델의 행동 증상을 개선하는 데 성공했다. 해당 연구 결과는 생쥐 모델과 인간 뇌 오가노이드 모두에서 신경 기능 회복 효과를 확인하며 자폐 치료의 새로운 가능성을 열었다.
연구팀이 집중한 것은 뇌 신경세포의 흥분성 시냅스 조절이다. 자폐증은 사회적 상호작용의 어려움과 과잉 행동 등의 증상이 나타나는 발달 장애다.
Slc6a20a-ASO에 의한 자폐 스펙트럼 장애 모델의 증상 치료 연구 모식도 / 기초과학연구원
연구진은 image_43049a.jpg에서 확인할 수 있듯 Slc6a20a-ASO를 적용해 글리신 농도를 조절함으로써 NMDA 수용체의 활성을 정상화하는 메커니즘을 규명했다. 이 과정에서 글리신 조절 약물을 투여받은 자폐증 모델 생쥐는 사회적 상호작용 문제가 개선되고, 비정상적인 반복 행동인 그루밍 증상이 정상 수준으로 회복되는 양상을 보였다.
인간 뇌 오가노이드를 활용한 실험에서도 동일한 치료 효과가 입증됐다. 이는 발달 과정이 지난 시점에서도 자폐증 관련 뇌 기능과 행동 증상이 개선될 수 있음을 시사한다.
그동안 자폐증은 조기 발견과 치료가 중요하다고 알려져 왔으나, 이번 연구는 성인기 이후의 증상 완화 가능성까지 제시했다는 점에서 의미가 크다. 이번 연구는 자폐 스펙트럼 장애의 핵심 증상을 겨냥한 표적 치료제 개발의 과학적 기반이 될 것으로 관측된다. 향후 연구팀은 임상 적용을 위한 추가적인 기전 분석과 약물 유효성 검증을 이어갈 전망이다.