메디포스트가 개발한 제대혈유래 동종중간엽 줄기세포치료제 '카티스템'이 미국 식품의약국으로부터 임상 3상 임상시험계획 승인을 받았습니다.

4일 글로벌 줄기세포 1위 바이오기업 메디포스트는 이같은 소식을 발표했습니다.

메디포스트는 이번 승인을 통해 글로벌 최대 의약품 시장인 미국에서 카티스템의 임상 최종단계를 본격 진행하게 됐습니다. 회사는 미국 내 카티스템 임상 3상에 돌입하며 글로벌 임상을 확대한다고 밝혔습니다.

승인된 미국 임상 3상은 무작위배정, 이중맹검, 다국가 방식으로 설계됐습니다. 중등증 및 중증 무릎 골관절염 환자 수백 명을 대상으로 카티스템 투여군과 외과적 연골 절제술을 비교하는 임상입니다. 미국 및 캐나다 내 60여 개 임상시험기관에서 진행되며, 수술 후 2년간 추적 관찰을 통해 유효성과 안전성을 평가합니다.

사진 제공 = 메디포스트

메디포스트는 현재 임상 개시를 위한 제반 준비를 완료했으며, 2026년 1분기 중 첫 환자 등록을 목표로 하고 있습니다. 회사는 본 임상을 통해 카티스템의 연골 재생 기반 질환근본치료제로서의 임상적 유효성과 안전성을 입증할 계획입니다.

카티스템은 지난 2012년 식품의약품안전처로부터 품목허가를 받은 이후 현재까지 국내에서 시판되고 있습니다. 장기간 축적된 수술 이력과 실제 치료 데이터를 통해 장기적인 안전성과 연골재생 치료효과를 입증받았습니다.

메디포스트 글로벌사업본부장 겸 미국법인 공동 대표이사 이승진 본부장은 "이번 미국 임상 3상 IND 승인은 카티스템의 임상적 가치뿐만 아니라 동종 줄기세포치료제로서 치료기전을 뒷받침하는 과학적 근거와 생산 및 품질관리 수준에 대해 일본 의약품의료기기종합기구에 이어 미국 식품의약국 규제기관으로부터 공식적으로 인정받았다는 점에서 의미가 크다"고 말했습니다.

이 본부장은 "미국 임상을 차질 없이 진행해 무릎 골관절염 치료의 새로운 패러다임을 제시하겠다"며 "미국 임상 3상 진행과 병행해 글로벌 제약사 및 바이오 기업을 대상으로 한 미국, 중국 및 타 지역에서의 사업 개발 협력도 추진 중"이라고 밝혔습니다.

메디포스트는 일본 및 미국·캐나다의 임상 3상 진행 성과를 기반으로 다양한 협력 모델을 검토하며 글로벌 사업화 기회를 확대해 나갈 계획이라고 전했습니다.

한편 메디포스트는 일본에서 카티스템 임상 3상을 완료하고 현재 최종 임상시험결과보고서를 준비 중입니다.

회사는 2026년 2분기 중 임상 결과를 발표할 예정이며, 2026년 하반기 품목허가 신청을 거쳐 2027년 내 허가 획득을 목표로 일본 시장 진출을 본격화할 계획입니다.

메디포스트는 지난해 12월 일본 제약사 테이코쿠 제약과 카티스템의 일본 내 독점 판매권 라이선스 계약을 체결했습니다.

이를 통해 118억 원의 선수금과 148억 원 규모의 인허가 마일스톤을 확보했으며, 중장기 판매 실적에 따른 추가 마일스톤을 통해 일본 사업화 기반을 강화했습니다.