유한양행이 개발 중인 고셔병 치료제 'YH35995'가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정을 획득했다.
13일 조욱제 대표이사가 이끄는 유한양행은 YH35995가 고셔병 적응증에 대해 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation, ODD)을 받았다고 밝혔다.
FDA의 희귀의약품 지정 제도는 환자 수가 제한적이고 치료 선택지가 부족한 희귀질환 치료제 개발을 장려하는 프로그램이다.
지정받은 의약품은 임상시험 세액공제, FDA 심사 수수료 면제, 허가 후 최대 7년간의 시장독점권 등 개발 혜택을 누릴 수 있다.
사진 제공 = 유한양행
고셔병은 특정 효소가 부족해 체내 물질 대사 과정에 문제가 발생하는 리소좀 축적 질환이다. 이 유전성 희귀질환은 간과 비장의 비대, 빈혈, 혈소판 감소, 골격계 이상 등 전신에 걸친 증상을 일으킨다.
제3형 고셔병의 경우 신경학적 증상이 나타나는데, 현재 이러한 증상에 승인된 치료제가 없어 환자들의 치료 수요가 충족되지 않고 있다.
YH35995는 글루코실세라마이드 생성을 억제하는 글루코실세라마이드 합성효소 억제제로, 기질감소치료법에 속하는 경구용 저분자 화합물이다.
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전임상 연구에서 혈액뇌장벽을 통과하는 특성을 바탕으로 뇌 내 글루코실세라마이드를 강력하고 지속적으로 억제하는 효과를 나타냈다.
이로 인해 신경학적 증상 치료 옵션이 제한적인 제3형 고셔병 환자들에게 임상적 도움을 줄 수 있을 것으로 전망된다.
유한양행은 이번 희귀의약품 지정을 바탕으로 YH35995의 글로벌 임상 개발과 허가 전략을 체계적으로 수립해 환자들의 치료제 접근성을 개선하는 후속 개발에 집중할 방침이다.
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회사는 앞서 한국 식품의약품안전처로부터 YH35995의 임상 1상 시험계획 승인을 받았으며, 건강인을 대상으로 안전성과 내약성, 약동학 및 약력학 평가를 위한 최초 인체 연구를 진행하고 있다.
김열홍 유한양행 R&D총괄 사장은 "이번 FDA 희귀의약품 지정은 제3형 고셔병 환자들을 위한 새로운 치료 옵션 개발 필요성과 YH35995의 잠재력을 대외적으로 인정받은 성과"라고 말했다.
그는 "글로벌 규제기관과의 협의를 통해 임상 개발을 가속화하고 희귀질환 환자들에게 실질적인 치료 대안을 제공하겠다"고 덧붙였다.
유한양행은 ODD 지정을 계기로 YH35995의 글로벌 개발 및 허가 전략을 더욱 가속화할 계획이라고 밝혔다.