국내 제약기업 종근당이 퇴행성 신경질환 치료제 개발에서 주목할 만한 성과를 거두었습니다. 

3일 종근당은 미국 캘리포니아에서 개최된 '2025 미국 신경과학학회'에서 자사의 신약 후보물질 'CKD-513'에 대한 비임상 연구 결과를 포스터 발표했다고 밝혔습니다.

사진 제공 = 종근당

CKD-513은 기존 치료제와는 완전히 다른 접근 방식을 취하는 혁신적인 치료 후보물질입니다. 이 약물은 HDAC6라는 효소를 선택적으로 억제하여 신경세포의 기능을 직접 개선하는 새로운 치료 메커니즘을 가지고 있습니다.

 HDAC6는 신경세포 내 미세소관의 안정성을 떨어뜨려 축삭 내 물질 수송을 방해하는 효소로, 이를 억제함으로써 미세소관의 안정성과 축삭 수송 기능을 회복시킬 수 있습니다.

특히 CKD-513은 뇌 내 약물 투과도를 대폭 개선하여 기존 HDAC6 저해제들이 가진 한계점을 극복했습니다.

종근당은 이 약물을 알츠하이머성 치매, 타우병증, 샤르코-마리-투스병 등 다양한 퇴행성 신경질환 치료제로 개발하고 있습니다. 이번 학회에서 공개된 연구 결과는 타우병증 모델에서의 치료 효과에 집중되었습니다.

타우병증은 뇌 신경세포 내에 타우 단백질이 비정상적으로 쌓이면서 신경세포 기능이 악화되는 퇴행성 뇌질환으로, 알츠하이머성 치매를 비롯한 여러 신경 질환의 핵심 원인으로 여겨지고 있습니다.

비임상 시험에서 CKD-513은 HDAC6에 대한 뛰어난 선택성과 우수한 뇌 투과성을 보여주었습니다. 타우 단백질이 과도하게 발현된 세포와 질환 동물모델에서 손상된 축삭 수송 기능을 정상 수준까지 회복시키는 효과를 확인했습니다. 

또한 해당 질환 동물모델에서 인지 기능과 기억력이 개선되는 결과를 얻었으며, 장기기억 강화 평가를 통해 신경세포 기능 개선 효과도 입증했습니다.

종근당 관계자는 "이번 연구 발표는 당사가 보유한 HDAC6 억제 플랫폼 기술의 새로운 가능성을 보여준 의미 있는 성과"라고 평가했습니다. 

사진제공=종근당

이어 "타우병증과 샤르코 마리 투스 병증 모델에서 확인된 신경세포 기능 개선 효과를 바탕으로 신경계 질환 분야의 연구개발을 더욱 가속화할 계획"이라고 밝혔습니다.

CKD-513은 최근 국가신약개발사업단의 국책과제로 선정되어 전임상 연구 지원을 받게 되었습니다. 오는 2026년 말 임상 1상 진입을 목표로 개발이 진행될 예정입니다.

국가신약개발사업은 국내 제약·바이오산업의 글로벌 경쟁력 강화를 위해 시작된 범부처 국가 R&D 사업입니다.

지난 2021년부터 10년간 국내 신약개발 R&D 생태계 강화, 글로벌 실용화 성과 창출, 보건의료 분야의 공익적 성과 창출을 목표로 신약 개발의 전 과정을 지원하고 있습니다.