일본이 유도만능줄기세포(iPSC) 기반 치료제 2종에 대해 세계 최초로 제조·판매 승인을 내렸다.
심부전과 파킨슨병 환자를 대상으로 한 이들 치료제는 올여름부터 일본 내 환자들에게 공급될 예정이다.
9일 한국바이오협회 바이오경제연구센터가 발표한 보고서에 따르면, 일본 후생노동성은 6일 오사카대 벤처기업 쿠오립스가 개발한 중증 심부전 치료제 '리하트(ReHeart)'와 스미토모 파마(Sumitomo Pharma)의 파킨슨병 치료제 '암체프리(Amchepry)'에 승인을 결정했다.
암체프리는 자원자 혈액 세포를 채취한 후 iPS 세포로 재프로그래밍하고, 이를 도파민 생성 전구세포로 분화시켜 파킨슨병 환자의 뇌에 이식하는 치료법이다.
리하트는 자원자 유래 iPS 세포를 심근 세포로 분화시킨 뒤 최대 1억 개 세포로 구성된 동전 크기 조각을 만들어 허혈성 심근병증 환자의 심장에 이식해 심혈관 기능 회복을 돕는다.
두 치료제는 재생의료 제품의 신속한 환자 접근을 위한 조건부·시간 제한 승인 제도를 통해 허가받았다.
이 제도는 기존 임상시험 대비 적은 환자 수 데이터로도 승인이 가능하다. 리하트는 8명, 암체프리는 7명의 환자를 대상으로 한 시험 결과를 바탕으로 조건부 승인을 획득했다.
개발사들은 판매 개시 후 7년간 치료 효과를 추가 연구하고 효능을 재검증해 정식 승인을 받아야 한다.
리하트는 75명, 암체프리는 35명을 대상으로 추가 임상 조사를 진행할 계획이다. 치료제 가격과 건강보험 적용 여부는 승인 후 4~5개월 내에 확정된다.
바이오 업계는 이번 승인을 기술적 가능성 단계에 머물렀던 유도만능줄기세포 치료제가 실제 의약품으로 상용화된 첫 사례로 평가한다.
기존 치료법으로 완치가 어려운 난치성 질환 분야에서 새로운 치료 패러다임을 제시할 것으로 기대된다.
임상 현장에서 유의미한 치료 효과가 확인될 경우 다양한 퇴행성 질환으로 적용 범위가 확대되고, 글로벌 제약·바이오 업계의 줄기세포 치료제 개발 경쟁이 심화될 것으로 전망된다.
iPS 세포는 2012년 노벨상을 수상한 야마나카 신야 교토대 교수가 개발했으며, 올해는 그가 2006년 쥐를 이용해 처음 iPS 세포를 생성한 지 20주년이 되는 해다.