JW중외제약이 26일 발표한 바에 따르면, 지난 16일부터 17일까지 그랜드워커힐 서울에서 개최된 '아시아 골수부전증후군 심포지엄'에서 면역성 혈소판 감소증 치료제 타발리스의 임상 성과와 실제 사용 경험이 발표됐습니다.
타발리스는 혁신신약으로 체내 면역 반응 조절에 핵심적인 역할을 하는 '비장 티로신 키나아제' 신호전달 단백질을 억제하여 혈소판 파괴를 방지하는 새로운 치료 기전을 가지고 있습니다. 미국 라이젤 파마슈티컬에서 개발한 이 약물은 지난 2018년 미국 FDA 승인을 받았으며, 같은 해 일본 킷세이제약이 개발 및 상업화 권리를 확보했습니다.
JW중외제약은 지난 2021년 킷세이제약과 국내 개발·판매 권한 계약을 맺었습니다.
이번 심포지엄의 ITP 정규 세션에서 일본 니혼의과대학 대학원 의학연구과 마사타카 쿠와나 교수가 ITP의 병태생리학적 메커니즘과 포스타마티닙의 일본 임상 3상 시험 결과, 그리고 시판 후 조사 데이터를 상세히 소개했습니다.
면역성 혈소판 감소증은 면역시스템이 혈소판을 적으로 인식하여 공격하는 자가면역질환으로, 혈소판 수치가 정상 수준 아래로 떨어지게 됩니다. Fc 감마 수용체가 활성화되면 Syk를 거쳐 면역 세포가 반응하면서 ITP가 유발되는 것으로 밝혀져 있습니다.
이 질환은 멍이나 출혈이 쉽게 나타나며, 중증의 경우 뇌출혈이나 위장 출혈 등 생명을 위협하는 합병증으로 진행될 수 있습니다.
쿠와나 교수는 "기존 치료제들이 주로 혈소판 생성 촉진에 집중하는 것과 다르게, 포스타마티닙은 대식세포 내 신호전달 과정에서 Syk를 억제함으로써 혈소판 파괴 경로를 직접 차단합니다"라고 설명했습니다. 또한 "면역세포 중 하나인 B세포의 자가항체 생성 신호에도 영향을 미칠 수 있는 독창적인 작용 메커니즘을 보유하고 있습니다"라고 덧붙였습니다.
일본에서 실시된 임상 3상 연구에서는 34명의 환자를 대상으로 진행됐으며, '안정적 혈소판 반응률'에서 위약군이 0%를 기록한 반면 포스타마티닙 투여군은 36%의 반응률을 나타냈습니다. 혈소판 반응을 보인 환자들에서는 투약 초기 2주 이내에 혈소판 수치가 50,000/μL 이상으로 증가하는 양상이 확인됐으며, 1년 이상 안정적인 수치를 지속한 사례들도 보고됐습니다.
쿠와나 교수는 실제 임상 현장에서 600여 명의 처방 데이터를 바탕으로 한 일본 내 대규모 시판 후 조사 중간분석 결과도 공개했습니다. 중간분석에서는 고령 환자와 다양한 동반질환을 가진 환자들이 포함된 상황에서도 혈전색전증과 같은 심각한 이상반응이 확인되지 않았다고 발표했습니다. 기존 TPO 수용체 작용제와 함께 사용할 때도 유사한 수준의 안전성 프로필을 보였다고 보고됐습니다.
강연 마지막 부분에서 쿠와나 교수는 개인 맞춤형 ITP 치료의 중요성을 강조했습니다. 쿠와나 교수는 "현재 일본에서는 망상 혈소판 등 특정 바이오마커를 이용하여 포스타마티닙에 반응할 가능성이 높은 환자군을 예측하는 연구가 진행되고 있습니다"라고 말했습니다. 이어 "연구 결과가 축적되면 향후 TPO 수용체 작용제와 포스타마티닙 중에서 환자에게 최적화된 치료 옵션을 선택하는 데 큰 도움이 될 것입니다"라고 전망했습니다.
JW중외제약은 앞으로 치료 현장에서 타발리스에 대한 정보 접근성을 개선하고 ITP 치료 전략에 관한 근거 기반 논의를 확산시키기 위해 지속적으로 노력할 계획이라고 밝혔습니다.
JW중외제약 관계자는 "학회 정규 세션에서 발표된 일본 임상 및 실제 처방 데이터는 ITP 환자 치료 전략을 수립하는 데 중요한 근거가 될 수 있습니다"라며 "치료 현장에서의 정보 접근성을 향상시키고 환자 치료 선택지에 대한 근거 기반 논의가 활성화될 수 있도록 최선을 다하겠습니다"라고 말했습니다.