식품의약품안전처는 희귀질환 치료제인 '람제데주10밀리그램(성분명 벨마나제알파)'에 대해 1월 12일자로 국내 최초 수입 허가를 승인했다고 발표했습니다. 이 의약품은 알파-만노사이드축적증 환자들의 증상 완화를 위한 치료제로, 국내에서는 처음으로 허가받은 해당 질환 치료제입니다.
람제데주10밀리그램은 유전자재조합 기술로 개발된 알파-만노사이드분해효소 제제로, 환자 체내에 부족한 효소를 직접 보충하는 방식으로 작용합니다. 이 치료제가 체내에 투여되면 장기에 과도하게 축적된 만노스 포함 올리고당의 양을 줄여주며, 중추신경계를 제외한 전신 증상의 개선 효과를 나타냅니다.
알파-만노사이드축적증은 리소좀 내 알파-만노사이드분해효소의 선천적 결핍으로 발생하는 희귀 대사질환입니다.
환자들은 만노스 함유 올리고당이 정상적으로 분해되지 못해 세포 내에 지속적으로 쌓이면서 다양한 신체 이상을 겪게 됩니다.
주요 증상으로는 안면 기형, 골격계 이상, 면역결핍 등이 나타나 환자의 생명을 위협하는 경우가 많습니다.
국내 의료진들은 그동안 알파-만노사이드축적증에 대한 근본적 치료제가 없어 환자 관리에 어려움을 겪어왔습니다. 이번 람제데주10밀리그램의 허가로 치료 사각지대에 있던 희귀질환 환자들에게 새로운 치료 기회가 제공될 것으로 기대됩니다. 식약처는 이 치료제가 환자들의 삶의 질 향상에 크게 기여할 것이라고 전망했습니다.
식약처는 앞으로도 규제과학 기반의 전문적인 심사 체계를 통해 희귀질환 치료제의 신속한 허가에 집중하겠다고 밝혔습니다.
안전하고 효과적인 신약이 환자들에게 빠르게 공급될 수 있도록 행정력을 집중하여 치료제 부족 문제 해결에 최선을 다하겠다는 방침입니다. 이번 허가 업무는 식품의약품안전평가원 신속심사과가 담당했으며, 바이오생약국 바이오의약품 허가과와 바이오의약품 품질관리과가 각각 허가 총괄과 품질·위해성 관리를 수행했습니다.