미국 식품의약국(FDA)이 이달 들어 한국 제약·바이오 기업들의 치료제 3개를 희귀의약품으로 지정했다.
전 세계 최대 의약품 시장에서 국산 신약의 잠재력이 연이어 인정받으면서 한국 바이오산업의 기술력을 보여주는 사례로 평가된다.
FDA 데이터베이스에 따르면 이달 1∼17일 희귀의약품 지정을 받은 14개 치료제 중 한국 기업이 개발한 의약품이 3개를 차지했다. 유한양행, 에이비엘바이오, 엑셀라몰이 각각 개발한 치료제가 지정 대상이다.
FDA는 환자 수가 20만명 미만인 희귀질환 치료제 개발을 장려하기 위해 희귀의약품 지정 제도를 운영한다. 지정받은 치료제는 미국에서 7년간 시장독점권을 확보할 수 있다. 세액공제, FDA 심사 수수료 감면, 임상시험 보조금, 규제기관 개발 지원 등의 혜택도 제공된다.
유한양행의 고셔병 치료제 후보물질 'YH35995'가 희귀의약품 지정을 받았다. 이 치료제는 글루코실세라마이드 생성을 억제하는 경구용 저분자 화합물로 기질감소치료법에 해당한다.
에이비엘바이오가 개발해 컴퍼스 테라퓨틱스에 기술이전한 담도암 치료제 '토베시미그'도 희귀의약품으로 지정됐다. 이 이중항체는 DLL4와 VESTF-A 신호 전달 경로를 동시에 차단하는 메커니즘을 갖췄다.
2020년 설립된 바이오벤처 엑셀라몰은 췌장암 치료제로 희귀의약품 지정을 획득했다.
기존 희귀의약품이 새로운 적응증으로 추가 지정받는 사례도 나타났다. 온코닉테라퓨틱스의 차세대 이중표적 합성치사 항암신약후보 '네수파립'은 췌장암과 위암에 이어 소세포폐암 치료제로도 희귀의약품 지정을 받았다.
이엔셀의 동종 탯줄 유래 중간엽줄기세포 치료 후보물질 'EN001'은 샤르코-마리-투스 병에 더해 듀센 근이영양증 적응증으로 희귀의약품 지정을 추가로 받았다.
희귀의약품 지정을 받기 위해서는 질환의 희귀성과 함께 전임상 데이터, 기전의 타당성, 기존 치료제와의 차별성을 입증해야 한다. 제약업계는 이러한 지정을 신약의 잠재력을 나타내는 핵심 지표로 본다.
제약업계 관계자는 "희귀의약품 지정은 자체 신약 개발에 추진력을 제공하고 글로벌 제약사와의 기술 수출 협상에서도 유리한 위치를 확보할 수 있게 한다"며 "한국 바이오 기술력 향상과 함께 FDA 희귀의약품 지정 사례가 지속적으로 늘어날 것"이라고 말했다.