한미약품이 국내 최초 NRAS 변이 흑색종 치료제 '벨바라페닙'의 국내 임상 2상 시험을 성공적으로 진행하고 있다.
10일 한미약품은 지난달 25일부터 26일까지 서울 강남구 그랜드 인터컨티넨탈 서울 파르나스에서 개최된 제52차 대한암학회 학술대회(KCA 2026)에서 벨바라페닙 임상 2상 연구 디자인과 진행 상황을 포스터로 공개했다고 밝혔다.
벨바라페닙은 한미약품이 자체 개발한 경구용 표적 항암제로, 종양 세포 증식에 관여하는 MAPK 경로의 RAS 이합체를 억제하는 기전을 가졌다.
현재 NRAS 유전자 변이 흑색종 환자를 대상으로 임상시험 참여 기준을 충족하는 환자 등록을 진행하고 있다. 흑색종은 재발 위험이 높고 치료 옵션이 제한적인 난치성 암이다. 현재 국내에서 사용되는 치료제 대부분은 해외 제약사 제품이다.
NRAS 변이 흑색종은 일반 흑색종보다 종양 침습성이 높고 전이 가능성이 크며, 전체 생존기간도 짧다.
벨바라페닙은 글로벌 임상 1상 시험에서 NRAS 및 BRAF 변이 보유 환자군에서 항종양 활성을 입증했다. 이 결과를 바탕으로 NRAS 변이 흑색종 환자 대상 국내 임상 개발이 이어지고 있다.
국내에서는 허가된 표준 치료제가 없는 상황. 현재 벨바라페닙은 치료목적사용 승인을 통해 일부 환자에게 제한적으로 투약되고 있다. 국내 임상 2상 시험은 NRAS 돌연변이 보유 국소 진행성 또는 전이성 흑색종 환자를 대상으로 진행된다.
벨바라페닙과 MEK 억제제 코비메티닙 병용요법의 유효성과 안전성을 평가하는 다기관 단일군 시험이다. 이 병용요법은 기존 BRAF 억제제와 MEK 억제제 병용 치료의 기전적 한계를 넘어설 수 있다. 더 다양한 유전자 변이 환자군에서 장기 효과를 유지할 수 있는 치료 전략으로 평가된다. 지난 2월 첫 환자 등록 이후 전국 10개 연구기관에서 임상시험이 순조롭게 진행 중이다.
한미약품은 2027년까지 총 45명의 환자 등록을 마치고, 임상 2상 결과를 토대로 2028년 국내 조건부 품목허가를 신청할 예정이다.
벨바라페닙은 식품의약품안전처가 작년 새롭게 도입한 혁신제품 제품화지원 프로그램 '길잡이'에 선정됐다. 길잡이는 신속심사(GIFT) 프로그램과 연계해 허가자료 준비를 지원하고, 필요 시 자료 작성 기준을 사전 검토하는 등 신속한 제품화를 체계적으로 돕는다.
한미약품 이문희 임상팀장(상무)은 "임상 2상을 통해 NRAS 변이 흑색종 환자에서 유효성과 안전성을 체계적으로 검증하고, 의료적 미충족 수요를 해소할 치료 옵션 확보에 집중하고 있다"고 말했다. 이어 "치료 선택지가 제한적인 환자들에게 이번 임상시험이 새로운 치료 기회가 되길 바란다"고 덧붙였다.
벨바라페닙이 상용화되면 적절한 치료 수단이 없어 고통받는 NRAS 유전자 변이 흑색종 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공할 것으로 전망된다.