JW중외제약이 A형 혈우병 치료제 '헴리브라'의 소아 환자 대상 임상 효과를 입증한 메타분석 연구가 국제 학술지에 발표됐습니다.
회사는 4일 헴리브라의 소아 환자 대상 출혈 예방 효과와 안전성을 평가한 메타분석 결과가 국제 학술지 '헤모필리아'에 게재됐다고 발표했습니다.
헴리브라는 혈우병 환자에게 부족한 혈액응고 제8인자를 모방하는 혁신적인 치료제입니다. A형 혈우병 치료제 중에서 유일하게 기존 제8인자 제제에 대한 항체 보유 환자와 비항체 환자 모두에게 적용 가능한 특징을 보입니다. 최대 4주에 한 번 피하주사만으로 예방 효과가 지속되는 장점도 갖추고 있습니다.
이 치료제는 지난해 5월 건강보험 급여 대상이 만 1세 이상 비항체 중증 A형 혈우병 환자로 확대됐으며, 지난 2025년 9월에는 세계보건기구의 필수의약품목록과 소아용 필수의약품목록에 포함됐습니다.
그리스 아테네 국립카포디스트리아스대학교 의과대학 콘스탄티나 볼루 교수팀은 헴리브라 예방요법을 받은 소아 A형 혈우병 환자 720명을 대상으로 한 18개 기존 연구의 데이터를 종합 분석했습니다.
연구팀은 개별적으로 발표된 소아 대상 임상 데이터를 통합하여 헴리브라의 출혈 예방 효과를 포괄적으로 검증하는 데 중점을 두었습니다.
분석 결과에 따르면 헴리브라를 투여받은 소아 환자의 연간 출혈 빈도 중간값은 0.5회로 확인됐습니다. 특히 장기적 장애를 초래할 수 있는 관절 출혈 유병률은 5.4%에 불과했습니다.
안전성 면에서는 중증 합병증인 두개 내 출혈이 전혀 보고되지 않았습니다. 이는 헴리브라 도입 이전 기존 치료제를 사용한 25세 미만 소아 및 청년 환자 대상 45개 연구 메타분석에서 두개 내 출혈 발생률이 환자 1000명당 연간 7.4건으로 추정된 것과 대조적인 결과입니다.
헴리브라에 대한 항제약물항체는 5건 발생했으나, 임상적 효능 저하는 확인되지 않았다고 보고됐습니다.
연구진은 "과거 신생아 100명당 2.1건 발생했던 치명적인 두개 내 출혈이 헴리브라 투여 후 0건을 기록했다"며 "연간 출혈 빈도 0.5회 등의 결과를 토대로 헴리브라가 소아 혈우병 치료 패러다임을 혁신적으로 바꿨다"고 평가했습니다.
JW중외제약은 A형 혈우병 환자의 치료 환경 개선과 치료 접근성 향상을 위해 지속적으로 임상 근거를 축적해 나갈 계획입니다.
JW중외제약 관계자는 "소아 환자 데이터를 통합 분석한 이번 연구는 헴리브라 예방요법의 출혈 예방 효과와 핵심 안전성 지표를 재확인한 성과"라며 "임상 근거 축적을 통해 치료 환경 개선과 환자 접근성 제고 노력을 계속해 나가겠다"고 밝혔습니다.